Програми Раннього Доступу в Україні, Польщі та Країнах Балтійського Регіону

Порівняльний огляд:

"Програми Раннього та Розширеного Доступу до Лікарських Засобів в Україні, Польщі та Країнах Балтійського Регіону"

Завантажити

Вересень 2023

Короткий вступ

Дана стаття надає деякі вижимки та коротко описує наш новий огляд—«Шляхи Раннього та Розширеного Доступу до Ліків в Україні, Польщі та Країнах Балтійського Регіону», який був підготовлений командою Ейрхаб протягом літа-осені 2023 року.

Огляд є безкоштовним та доступним для всіх хто вивчає проблематику раннього та/або розширеного доступу до лікарських засобів (ЛЗ) в Україні, розроблює політики для таких механізмів, як всередині організацій, так і з боку представників державних органів влади в Україні та за її межами.

В процесі розробки огляду ми виконали серію кабінетних досліджень загальнодоступної регуляторної та ринкової інформації, провели серію експертних інтерв’ю з учасниками системи охорони здоров’я та фармацевтичних ринків України, Польщі, Латвії, Литви та Естонії, представниками пацієнтських організацій та юридичних фірм.

В першому розділі огляду ми сфокусувались на термінологічному інструментарії, різних підходах та методах регулювання раннього доступу та різниці в механізмах раннього та розширеного доступу до ліків в світі.

В другій частині ми оглянули програми раннього доступу впроваджені в ЄС та детальніше вивчили існуючі механізми розширеного доступу в Польщі, а також, раннього та розширеного доступу в Україні, Латвії, Литві та Естонії.

Наприкінці ми узагальнили переваги, які програми раннього доступу несуть для країни та навели рекомендації для учасників системи охорони здоров’я та фармацевтичного ринку України щодо більш широкого застосування в Україні механізмів раннього доступу до ліків в частині участі в програмах ліків зі співчуття від фармацевтичних виробників.

Цей огляд є нашою першою спробою розібратися в механізмах та термінології раннього та/або розширеного доступу до ліків в Україні та світі з метою подальшого заглиблення в детальне вивчення цієї теми. Ми плануємо підготовку наступних оглядів на цю тему у середньостроковій перспективі.

Ми запрошуємо всі зацікавлені сторони активно вивчати та впроваджувати механізми, викладені в цьому документі, сприяти обізнаності серед спільнот пацієнтів та використовувати можливості, які програми раннього та розширеного доступу можуть надати Україні та іншим країнам. Ми в Ейрхаб вперто віримо, що добре розроблена та ефективно реалізована програма раннього доступу в Україні може принести численні переваги всім учасникам системи охорони здоров’я та фармацевтичного ринку, а саме — пацієнтам та пацієнтським організаціям, медичним установам та професійній медичній спільноті, фармацевтичній промисловості та загальному добробуту населення України та країн ЦСЄ.

Нашим основним завданням є сприяння підвищенню обізнаності щодо численних переваг, які програми раннього та/або розширеного доступу пропонують учасникам системи охорони здоров’я в Україні, а особливо пацієнтам та пацієнтським спільнотам.

Про терміни, які вживаються у цій статті

Незареєстрований ЛЗ — це лікарський препарат, що не пройшов офіційно встановлену процедуру реєстрації в певній країні, але має реєстрацію в інших країнах світу. У контексті України незареєстрованими ЛЗ є лікарські засоби, що не пройшли процедуру державної реєстрації в Україні відповідно до чинного законодавства.

Несхвалений / неліцензований ЛЗ (або, як варіант, такий ЛЗ можна назвати «досліджуваний ЛЗ» чи «препарат до затвердження») — ЛЗ, що ще не пройшов експертну оцінку та не отримав дозволу на використання від будь-якого регулятора в світі, передовсім FDA та EMA, після успішного завершення клінічного дослідження.

По суті, різниця між незареєстрованим та неліцензованими ЛЗ полягає в їх регуляторному статусі. Так, незареєстровані ЛЗ—це такі, які не зареєстровані в якійсь окремій країні, але, як мінімум вони зареєстровані FDA та /або EMA, тоді як неліцензовані ЛЗ—це такі, які ще ніколи ніде та ніким не були зареєстровані в світі.

Використання термінів «програми раннього доступу» та «програми розширеного доступу» (ПРД) у цій статті є взаємозамінними в контексті України.

КОНЦЕПЦІЯ РАННЬОГО ДОСТУПУ

Пацієнти, які не мають доступу до альтернативних методів лікування або вичерпали наявні методи лікування, що не можуть ефективно вплинути на перебіг захворювання чи покращити стан пацієнта, і які водночас за певних причин не можуть взяти участь у клінічних дослідженнях (КД), можуть шукати способи отримання доступу до ЛЗ, які мають статус неліцензованих у світі або є незареєстрованими у країні їхнього перебування.

Виходячи з описаних потреб, у світі виникли програми раннього доступу (ПРД) до ЛЗ для того, щоб дозволити таким пацієнтам отримувати неліцензовані та незареєстровані ліки.

Схема. Концептуальний Шлях до ЛЗ В Рамках Програм Раннього чи Розширеного Доступу

Однак не кожен ЛЗ може стати предметом ПРД. Для того, щоб претендувати на участь у такій програмі, препарат має відповідати ряду критеріїв, які варіюються в різних країнах та встановлюються національними законодавствами.

Проте в цілому, ПРД застосовуються до ЛЗ, що:

1. Призначені для лікування захворювань або тяжких медичних станів, що загрожують життю, довго тривають або тяжко інвалідизують.
2. Є незареєстрованими у країні перебування пацієнта, але мають потенціал суттєво покращити стан тяжкохворого пацієнта.
3. Знаходяться на фазах 2-3 клінічних досліджень.

За умови можливості для постачання ЛЗ і відсутнього (або обмеженого) альтернативного методу лікування, лікар повинен надати переконливі аргументи для необхідності участі пацієнта в ПРД. Саме лікуючі лікарі виступають рушійною силою для ініціювання ПРД для конкретного пацієнта чи когорти пацієнтів, оскільки, згідно з процедурою, саме вони мають напряму контактувати із фармацевтичними виробниками ЛЗ, обгрунтовувати необхідність та надавати необхідну інформацію про стан та показники пацієнта та комунікувати про отримання таким пацієнтом ЛЗ в рамках ПРД.

Також ПРД можуть допомогти подолати «прогалину в доступі», яка існує в будь-який момент життєвого циклу ЛЗ, коли на нього є попит, але препарат ще не доступний у країні, чи то через те, що ЛЗ ще знаходиться на стадії клінічної розробки («досліджуваний препарат»), чи то після схвалення від FDA чи/та EMA після завершення КД («ліцензований ЛЗ»), але не від регулятора країни, де перебуває пацієнт («незареєстрований ЛЗ»).

Отже, основною метою ПРД є надання доступу пацієнтам до вкрай необхідного лікування, коли всі інші зареєстровані у країні терапевтичні альтернативи було вичерпано.

Крім того, під час проведення ПДР дозволяється збирати, аналізувати та поширювати дані, отримані в результаті їх впровадження з ряду причин:

1. По-перше, ці дані можуть сприяти кращому розумінню клінічної ефективності застосування препаратів у пацієнтів поза межами КД (тобто «у реальному світі») та подальшому удосконаленню схем застосування ЛЗ.
2. По-друге, включення пацієнтів до ПРД може покращити статистичну точність результатів КД за рахунок збільшення числа пацієнтів—це особливо стосується використання препаратів для лікування рідкісних (орфанних) захворювань в рамках раннього доступу.

Однак наразі думки розходяться щодо того, наскільки збір даних в рамках ПРД є доцільним, необхідним та надійним. Наприклад, дані, отримані з ПРД, враховуються агенціями з оцінки медичних технологій для визначення економічної доцільності нових методів лікування у Великій Британії, Нідерландах, США та Франції. Водночас, залишається невідомим, наскільки послуговуються даними, зібраними в межах ПРД, щодо досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного дослідження для публікацій в академічній літературі.

Відтак, важливо розмежовувати КД та ПРД. Основною метою КД є отримання за допомогою наукового дослідження даних про те, наскільки новий ЛЗ ефективний для лікування конкретного захворювання, які в нього побічні ефекти та наскільки вони небезпечні для здоров'я і життя людини. На противагу цьому, ПРД покликані надавати доступ пацієнтам, що страждають від тяжких станів та захворювань, що становлять загрозу життю, до лікування ЛЗ, що є неліцензованими або незареєстрованими уповноваженими органами у країні перебування пацієнта.

Ще одним суттєвим питанням, що гостро стоїть перед фармацевтичними компаніями, є те, що регулювання щодо ПРД не є однаковими у всьому світі та варіюється від країни до країни.

Різниця між ПРД та КД

Клінічні дослідження (КД)—це канал, через який пацієнти отримують доступ до досліджуваних або поки жодним чином неліцензованих до використання ЛЗ. Однак існують пацієнти з серйозними станами або захворюваннями, що загрожують життю, які (з будь-яких причин) не можуть бути включені до КД, а усі доступні варіанти лікування ними вже були використані та виявилися неефективними.

Також, у той час як КД є чітко регламентованими, і історично це був єдиний спосіб для пацієнтів у багатьох країнах отримати інноваційні ліки до їх схвалення, випробування ЛЗ перед їхньою реєстрацією для підтвердження доведеної ефективності та безпечності є основною метою використання такого препарату. Пацієнти, які беруть участь у КД, повинні відповідати конкретним біомедичним критеріям. Для кожного КД визначаються критерії виключення, тобто категорії пацієнтів, які не можуть бути зараховані до клінічного випробування. Навпаки, ПРД мають на меті саме лікування пацієнтів, зокрема і тих, що були виключені від участі у КД.

Більше того, механізми впровадження ПРД порівняно з КД суттєво різняться, як з точки зору необхідної документації, так і з точки зору отримання дозволу від регулятора на будь-які активності в межах ПРД та КД. Наприклад, притаманні звичайні клінічні діяльності активності, такі як моніторинг, зазвичай не проводяться при ПРД. Однак, як правило, при реалізації ПРД потрібно збирати та повідомляти дані про безпеку ЛЗ виробнику.

Далі у статті пропонуємо розглянути всі наявні механізми у світі, що існують в рамках застосування а) програм раннього доступу:

1. Програми доступу до досліджуваного ЛЗ після завершення КД (Open-Label Extension study, або коротко — OLE).
2. Програми надання ліків зі співчуття (Compassionate Use Programs, або коротко — CUPs).
3. Програми доступу до ЛЗ для індивідуального (визначеного) пацієнта (Named-Patient Programs, або коротко — NPPs).

b) програм розширеного доступу:

1. Використання зареєстрованих ЛЗ за показаннями, не зазначеними в інструкції для медичного застосування чи короткій характеристиці ЛЗ (off-label use).

Програми доступу до досліджуваного ЛЗ після завершення клінічних досліджень (OLE study)

Програми доступу пацієнтів до досліджуваного лікарського засобу після завершення КД передбачає надання досліджуваних ЛЗ учаснику КД (пацієнту / пацієнтам) після успішного завершення як Фази 2, так і Фази 3 КД. Зазвичай, КД відбуваються у формі подвійного сліпого дослідження, і пацієнтам, які брали у такому дослідження участь і яким потрібно продовжити лікування після завершення КД, пропонується долучитися до відкритого дослідження. Фармацевтична компанія може ініціювати такі програми, коли клінічне дослідження досягло своєї мети, а саме — збору інформації про ефективність та безпеку ЛЗ, необхідної для отримання дозволу на використання ЛЗ (тобто — для початку процесу реєстрації).

Багато фармацевтичних компаній впроваджують такі відкриті дослідження (OLE), щоб забезпечити безперервний доступ до досліджуваного препарату для пацієнтів, які отримали терапевтичний ефект від досліджуваного ЛЗ під час участі у КД, до моменту схвалення досліджуваного ЛЗ відповідними регуляторними органами і його доступності на комерційних засадах у країні пацієнта.

Використання зареєстрованих ЛЗ за показаннями, не зазначеними в інструкції для медичного застосування чи короткій характеристиці ЛЗ (Off-label use)

У деяких країнах використання ліків поза межами зареєстрованих показань розглядається як розширений доступ до ЛЗ або ж застосування зі співчуття. З концептуальної точки зору, ЛЗ, який використовується не за затвердженими показаннями, а є таким, що використовується інакше, ніж це дозволено в інструкції для медичного застосування, являє мобою препарат, який вже зареєстрований в конкретній країні. Наприклад, ліки можуть призначатися для лікування іншого захворювання або адмініструватися в іншій дозі, ніж офіційно було дозволено під час отримання реєстрації в певній країні. Таким чином, використання не за показаннями стосується лише ліків, які вже затверджені відповідними регуляторними органами країн, де перебуває пацієнт.

Концепція застосування ліків зі співчуття (CUPs)

Тільки ЛЗ, які ще не пройшли етап першої реєстрації після закінчення КД та не були схвалені до використання для будь-якого захворювання, можуть вважатися такими, що можуть брати участь у програмах надання ліків зі співчуття (Compassionate Use Programs).

За такими програмами надаються ЛЗ, які ще не пройшли повну оцінку жодним регуляторним органом та будуть застосовуватися для лікування пацієнтів, які вичерпали всі інші терапевтичні варіанти. Суть програм доступу до ліків зі співчуття полягає в наданні ЛЗ з гуманних міркувань когорті пацієнтів (або іноді окремим пацієнтам в індивідуальному порядку) з хронічною або серйозною недугою або чиє захворювання вважається загрозливим для життя, і яких не можна задовільно лікувати затвердженими ЛЗ. Лікарський засіб, наданий зі співчуття, передусім є лікуванням.

Незважаючи на те, що на етапі ініціювання програми надання ліків зі співчуття існує мало даних про те, чи буде корисним таке лікування для пацієнта, у випадку відсутності інших варіантів і коли існує хоча б мінімальний шанс, що продукт буде ефективним, пацієнт має отримати доступ до такої терапії.

Програми доступу до ЛЗ для індивідуального (визначеного) пацієнта (NPPs)

Програма доступу до ЛЗ для пацієнта на індивідуальній основі передбачає постачання незареєстрованих ЛЗ у країні, де перебуває пацієнт, на користь окремих визначених пацієнтів у відповідь на запити лікуючих лікарів. Доступ в межах таких програм обмежується лише тим пацієнтом, стосовно якого було подане прохання лікарем до фармацевтичної компанії.

На відміну від програм надання ліків зі співчуття, програми доступу до ЛЗ для пацієнта на індивідуальній основі повністю ініціюються лікарями, які направляють свій запит безпосередньо до компанії на користь окремого пацієнта, лікування якого запитуваним ЛЗ буде здійснюватися під безпосередньою відповідальністю лікаря та самого пацієнта, який надав добровільну згоду на такий метод лікування.

Схема. Схематичне Зображення Механізмів Раннього та Розширеного Доступу на Шляху Життєвого Циклу ЛЗ

ВИЗНАЧЕННЯ ПРОГРАМ РАННЬОГО ДОСТУПУ У ЄВРОПЕЙСЬКОМУ РЕГІОНІ

У Європі доступ до інноваційних ЛЗ, що перебувають на стадії клінічних випробувань або які після успішного завершення КД ще не були схвалені до застосування (які після успішного завершення КД ще не пройшли оцінку), може бути забезпечений через участь у клінічних випробуваннях (якщо це можливо) або через програми раннього доступу.

Законодавство Європейського Союзу (ЄС) у фармацевтичній сфері передбачає декілька варіантів, через які можливо отримати ранній доступ до необхідних медикаментів:

• прискорена оцінка заявки на схвалення ЛЗ, який становить суттєвий інтерес з точки зору громадського здоров'я та терапевтичної інновації;
• умовна реєстрація/схвалення ЛЗ до моменту отримання повних даних щодо безпеки та клінічної ефективності;
• програми надання ліків зі співчуття (CUPs) для неліцензованих ЛЗ для пацієнтів, що мають незадоволені потреби у медичній допомозі;
• програми доступу до ЛЗ для індивідуального (визначеного) пацієнта (NPPs), для неліцензованих ЛЗ на користь окремих пацієнтів у відповідь на запити лікуючих лікарів;
• програми розширеного доступу ЄС, призначені для пацієнтів, які проходили лікування в рамках клінічного випробування і хочуть продовжити лікування після завершення КД.

Вимогою до таких ЛЗ є те, що вони мають підпадати під категорії ЛЗ, яким необхідно бути затвердженими виключно за централізованою процедурою схвалення від Європейського агентства з лікарських засобів (EMA), аби отримати доступ до ринку ЄС. Зазвичай, це інноваційні ЛЗ, що використовуються для лікування орфанних, онкологічних, нейродегенеративних, аутоімунних, вірусних захворювань, діабету, ВІЛ/СНІДу, а також біотехнологічні лікарські препарати (наприклад, моноклональні антитіла), генна терапія та інші.

Програми надання ліків зі співчуття (CUPs) за правилами ЄС

Згідно з визначенням, викладеним у Статті 83 Регламенту (ЄС) № 726/2004, програми надання ліків зі співчуття стосуються ЛЗ, які входять до категорій:

• лікарський засіб містить нову діючу речовину, яка не була схвалена в ЄС до 20 травня 2004 року (тобто до моменту прийняття Регламенту (ЄС) № 726/2004);
• лікарський засіб має підтверджений значущий терапевтичний, науковий або інноваційний потенціал;
• лікарський засіб є об’єктом оцінки до схвалення за централізованою процедурою ЕМА або перебуває на стадії клінічної розробки.

Такі програми ініціюються виключно для групи пацієнтів (не індивідуально), що страждають від захворювань або тяжких медичних станів, що загрожують життю, довго тривають або тяжко інвалідизують та не можуть бути включеними до КД та бути пролікованими уже зареєстрованим ЛЗ .

Програми доступу до ЛЗ для індивідуального (визначеного) пацієнта (NPPs) за правилами ЄС

Такі програми являють собою постачання неліцензованих та незареєстрованих ЛЗ (тобто ЛЗ, що зареєстровані в іншій країні, але не в тій, де перебуває пацієнт) на користь окремих визначених пацієнтів із хронічними або життєво небезпечними захворюваннями, яких неможливо задовільно лікувати іншим схваленим лікарським засобом. Доступ до ЛЗ відбувається у відповідь на запити лікуючих лікарів, що обмежуються лише тим пацієнтом, стосовно якого було подане прохання до фармацевтичної компанії. Лікування пацієнта таким ЛЗ здійснюється під його особисту відповідальність.

Вважається неетичним збоку компаній-виробників таких ЛЗ, що можуть постачатися за програмами доступу до ЛЗ для індивідуального пацієнта, шукати способів та вживати дій для того, аби впливати на бажання лікаря чи пацієнта подати запит до цієї компанії-виробника про отримання ЛЗ за програмою.

КОНЦЕПЦІЯ РОЗШИРЕНОГО ДОСТУПУ ДО ЛЗ В УКРАЇНІ

Задовго до офіційного затвердження на законодавчому рівні процедури, що уможливила ініціювання програм раннього та/або розширеного доступу в Україні, фармацевтичні компанії надавали інноваційні препарати українським пацієнтам з хронічними і загрозливими для життя станами, а також рідкісними хворобами у якості гуманітарної допомоги. Препарати для лікування орфанних чи онкологічних захворювань постачалися індивідуально для кожного окремого пацієнта, де велику роль відігравали пацієнтські організації, які знаходили шляхи безкоштовно або за кошти фонду отримати необхідні ліки.

Надаючи ліки у вигляді гуманітарної допомоги, виробники препаратів давали можливість лікарям познайомитися з продуктом, напрацювати навички щодо призначення цих ліків пацієнтам. Крім того, компанії мали змогу вивчати пацієнтські популяції в Україні та досліджувати місцевий контекст для подальшої комерціалізації ЛЗ через госпітальний канал (закупівлі).

Однак політики раннього та/або розширеного доступу потребували кращого регулювання, оскільки невизначеність положень щодо призначення та застосування таких ліків лікарями у своїй практиці створювали ризик переслідування та притягнення до відповідальності за призначення ліків поза межами клінічних настанов та приписів інших галузевих стандартів у сфері охорони здоров’я.

Невідповідність законодавства реальній практиці щодо використання ліків, наданих у вигляді гуманітарної допомоги, ставила під сумнів законність застосування безкоштовних ліків від компаній, оскільки препарати призначалися виключно під особисту відповідальність пацієнта і без належного моніторингу клінічних результатів.

Зрештою, безпосередньо напередодні повномасштабного вторгнення Росії в Україну у лютому 2022 року, Верховна Рада України ухвалила Закон України «Про внесення змін до деяких законодавчих актів України щодо врегулювання питання надання пацієнтам ЛЗ зі співчуття» № 2054-IX, легалізуючи застосування лікарських засобів у межах програм розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів та програм доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного ЛЗ після завершення КД. Прийняттю цього Закону більшою мірою варто завдячувати пацієнтським спільнотам та зацікавленим представникам галузі охорони здоров’я.

У зв’язку з повномасштабним вторгнення Росії в Україну 24 лютого 2022 року багато українських тяжкохворих пацієнтів отримали необхідну терапію інноваційними препаратами, які прибули до України у вигляді гуманітарної та донорської допомоги.

У зазначеному Законі міститься формулювання «надання пацієнтам ЛЗ зі співчуття» (англ. compassionate use), що далі конкретизується як два механізми:

1. Доступ до досліджуваного ЛЗ після завершення КД з метою продовження лікування пацієнта (традиційний OLE study).
2. Розширений доступ до незареєстрованого ЛЗ, що дозволений до використання за відповідними показаннями або щодо якого було розпочато щонайменше 2 фазу КД (випробувань) у США, країнах Європейської економічної зони, Австралії, Канаді, Японії, Великобританії, Ізраїлі або Швейцарській Конфедерації та стосовно якого наявна інформація щодо безпеки та ефективності, достатня для оцінки співвідношення «користь/ризик», а також до зареєстрованих ЛЗ за показаннями, не зазначеними в інструкції для медичного застосування чи короткій характеристиці ЛЗ, та/або до ЛЗ, які не внесені до галузевих стандартів у сфері охорони здоров’я.

Схема. Впроваджені Механізми Раннього та Розширеного Доступу до ЛЗ в Україні

Серед критеріїв відбору пацієнтів, стосовно яких можуть бути ініційовані програми раннього/розширеного доступу, зазначені такі:

1. пацієнти не мають доступу до альтернативних ефективних методів лікування та/або альтернативні методи лікування;
2. пацієнти не можуть ефективно вплинути на перебіг захворювання чи покращити свій стан та/або;
3. пацієнти не можуть бути включеними до клінічного дослідження;
4. застосування незареєстрованого ЛЗ є найкращим вибором для пацієнта;
5. пацієнт має захворювання або тяжкий медичний стан, що загрожують життю, або довго тривають, або тяжко інвалідизують.

Тобто, в Україні норми щодо використання ліків зі співчуття включають всі механізми для раннього доступу до ліків, що були вище описані в статті—OLE, програми надання ліків зі співчуття (CUPs), програми доступу до незареєстрованого в Україні ЛЗ для індивідуального (визначеного) пацієнта (NPPs) та використання зареєстрованих ЛЗ за показаннями, не зазначеними в інструкції для медичного застосування чи короткій характеристиці ЛЗ (off-label).

Тим часом, норми законодавства ЄС щодо надання ліків зі співчуття стосуються виключно неліцензованих ЛЗ, що є об’єктом оцінки до схвалення FDA (США) або за централізованою процедурою EMA (тобто ще не були зареєстровані ніде у світі після успішного завершення клінічних випробувань) або перебувають на стадії клінічної розробки.

Крім того, в Україні норми Наказу Міністерства охорони здоров’я України «Про затвердження Порядку затвердження та проведення програми розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів та програми доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного ЛЗ після завершення КД та Змін до Порядку ввезення на територію України незареєстрованих лікарських засобів, стандартних зразків, реагентів» №1525 не передбачають специфіки процедури для отримання ЛЗ за зазначеними механізмами групою (когортою) пацієнтів чи визначеним пацієнтом на індивідуальній основі.

Програми розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів та програми доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення КД затверджуються Міністерством охорони здоров’я на підставі подання пакету відповідних документів та матеріалів заявником, яким може бути підприємство, установа, організація або громадянин України.

Схема. Переваги Впровадження Програм Раннього та Розширеного Доступу для України

Наш огляд містить докладне висвітлення механізмів раннього та розширеного доступу, впроваджених в Україні, а також надає список програм, які вже були затверджені в Україні щодо ЛЗ для різних показань.

Завантажте, щоб дізнатися більше:

Завантажити

РЕКОМЕНДАЦІЇ ДЛЯ ЗАЦІКАВЛЕНИХ СТОРІН ЩОДО ВПРОВАДЖЕННЯ ПРОГРАМ РАННЬОГО ДОСТУПУ В УКРАЇНІ.

Програми раннього та/або розширеного доступу до ліків є достатньо новим механізмом, застосування якого набирає обертів в світі. Через множинність трактування загальної концепції раннього та/або розширеного доступу та існуючих методологій щодо регулювання програм, а також термінологічний плюралізм країни, що тільки починають використовувати цей інструмент, мають уважно вивчити успішні приклади застосування таких програм та впроваджувати власні політики у тісній співпраці з пацієнтськими спільнотами.

Схема. Рекомендації для Зацікавлених Сторін Щодо Розширення Впровадження або Участі в Програмах Раннього Доступу в Україні

Для пацієнтів та їх родин

• Запитати у свого лікаря щодо обізнаності про всі можливі механізми отримання ліків (зареєстрованих та незареєстрованих) в країні.
• Запитати у свого лікаря про можливість саме Вашої участі в програмі надання ліків зі співчуття (Compassionate Use Programs) в рамках когорти пацієнтів або індивідуально під Ваші потреби.
• Дізнатись в учасників Вашої пацієнтської спільноти про досвід участі у програмах раннього/розширеного доступу до ліків.
• Якщо Вам відома компанія-виробник потрібного лікарського засобу, спробуйте вийти на контакт з представником цього виробника через пацієнтську спільноту або напряму. Щодо зареєстрованих ліків поцікавтеся про їх наявність у фармацевтичних дистриб’юторів. Якщо Ви шукаєте ліки, що не зареєстровані в Україні, то запитайте у представника фармацевтичного виробника або пацієнтської спільноти про наявність програм доступу до цих ліків.

Для пацієнтських організацій та спільнот:

• Чітко визначитесь з переліком станів та критеріїв відбору пацієнтів, згідно з якими пацієнти Вашої спільноти разом з лікарями можуть спробувати подати заявки щодо отримання ліків зі співчуття.
• Разом з лікарською спільнотою розвивайте експертизу та знання процедур щодо ініціювання програм, вміння чітко обґрунтовувати необхідність отримання ліків зі співчуття для кожного конкретного пацієнта вашої спільноти.
• Проактивно співпрацюйте з лікарями, яким теоретично було б цікаво приймати участь в таких програмах та приділяти додатковий час для заповнення необхідних форм на сайті виробників ліків на користь пацієнтів.
• Здійснюйте регулярний моніторинг нових програм надання ліків зі співчуття та оперативно інформуйте пацієнтів та лікарів щодо них.

Для лікарів:

• Розбудовуйте партнерські відносини з пацієнтськими організаціями та запитуйте у знайомих Вам пацієнтських спільнот щодо їх обізнаності про механізми доступу до ліків зі співчуття.
• Проводьте моніторинг веб-сайтів виробників інноваційних ліків, платформ клінічних випробувань, а також інших ресурсів, де можна дізнатись про нові методи лікування та, відповідно, знайти виробників, які можуть надати доступ до ліків зі співчуття для Ваших пацієнтів.
• Поцікавтеся у виробника ліків щодо наявності програм доступу до ліків зі співчуття за необхідними для Ваших пацієнтів призначеннями. Запитайте напряму через офіційний сайт про політику компанії та вимоги щодо подачі заявки на участь.
• Запитайте у ваших колег по лікарській практиці щодо їх особистого досвіду участі у програмах доступу до ліків зі співчуття.

Для виробників, які пропонують доступ до ліків зі співчуття:

• Проактивно проінформуйте пацієнтські організації та медичну спільноту щодо наявності програм доступу до ліків зі співчуття.
• Влаштовуйте навчальні вебінари щодо процедури подачі заявки на участь в програмі доступу до ліків зі співчуття.
• Дізнайтесь у вашого партнера з логістики / дистрибуції щодо наявності спроможностей доставити в Україну ліки за програмою ліків зі співчуття.
• Разом з материнським офісом підготуйте перелік найчастіших запитань та відповідей на них щодо процесу подачі заявки та подальшої участі в програмі для пацієнтів, лікарів та пацієнтських організацій.
• Заздалегідь прорахуйте потенційний обсяг можливих запитів щодо участі в програмі.

Для держави (для Міністерства охорони здоров’я):

• Вивчіть приклади найбільш релевантних для України країн із успішним досвідом впроваджених програм надання ліків зі співчуття.
• Постійно шукайте можливості для спрощення всіх необхідних процедур для пацієнтів та лікарів для участі в таких програмах.
• Організуйте систему збору даних щодо ефективності та безпечності використання ліків зі співчуття.
• Вивчайте всі можливі інструменти покращення обізнаності пацієнтів, пацієнтських спільнот та лікарів щодо можливості їх участі в програмах доступу до ліків зі співчуття, адже це додатковий механізм покращення доступу до дороговартісних та інноваційних ліків в Україні.
• Розгляньте можливість легалізації можливості фінансової компенсації вартості ліків із інших джерел, а не тільки за рахунок спонсорства безпосередньо та виключно виробником таких ліків.

ЗАКЛЮЧНІ ПОЛОЖЕННЯ

На фоні виникнення все більшої кількості біофармацевтичних компанії, розширення R&D кластеру та зростання рівнів соціальної відповідальності великого бізнесу під тиском суспільства у світі поширюються підходи та механізми, які розширюють, покращують або прискорюють доступ пацієнтів до ліків, зокрема інноваційних та дороговартісних.

Особливо це є актуальним та важливим для пацієнтів, які страждають від захворювань, що загрожують життю, та які не мають можливості прийняти участь в КД з тих чи інших причин, а також тих пацієнтів, при лікуванні яких переваги застосування тих чи інших ліків, ймовірно, переважають потенційні ризики.

Традиційно, новаторами в імплементації новітніх підходів до програм раннього доступу є розвинуті країни. Тим не менш, країни, що розвиваються, також вже сьогодні мають змогу розширити та прискорити доступ до ліків для своїх громадян завдяки внутрішнім політикам виробників ліків, наявності офіційних законодавчих процедур, проактивності та наполегливості пацієнтських організацій, а також готовності лікарів брати участь в таких програмах.

Але кожен учасник у цій системі має всі можливості для покращення доступу пацієнтів до життєвонеобхідних та дороговартісних ліків.

Про Ейрхаб

Ми є професійною консалтинговою компанією, що надає корпоративні послуги для організацій, що працюють в сфері фармацевтичного бізнесу, сектору медичних технологій та охорони здоров'я.

Ми підтримуємо стейкхолдерів у галузевих питаннях щодо питань доступу до ринків, оцінки нормативно-правового середовища, стратегічного та маркетингового аналізу ринків, пошуку та підбору керівників та менеджерів середньої ланки, формуванні команд та створенні мап талантів.

Зі штаб-квартирою в Києві ми охоплюємо країни Центральної ті Східної Європи, Південної Європи, Близького Сходу, Північної Африки, Південного Кавказу та Центральної Азії.

Маючи українське коріння, наша команда вмотивована посилити передумови входу в Україну нових проєктів, нових гравців, нових медичних технологій, новітніх лікарських засобів. Ми працюємо на посилення української економіки, пришвидшення процесів її інтеграції у бізнес-середовище Європейського союзу та зростанні конкурентоспроможності українського сегменту професійного консалтингу.

Як Ейрхаб може бути корисною у впровадженні програм раннього доступу в Україні?

Наша команда може бути цінним локальним активом для компаній, які вивчають можливості впровадження програм раннього або розширеного доступу до ліків зі співчуття в Україні. Зокрема, ми надаємо такі послуги:

Комплексний регуляторний аналіз. Ейрхаб проводить ретельний аналіз нормативно-правової бази, що регулює програми раннього та розширеного доступу в Україні. Це включає перегляд існуючих правил, інструкцій і вимог для забезпечення відповідності.

Аналітичний звіт за цільовими показаннями. Наша команда готує аналітичні звіти, орієнтовані на цільові групи пацієнтів за конкретними показаннями. Такі звіти міститимуть інформацію про поширеність захворювань, демографічні показники та незадоволені медичні потреби.

Аналіз конкурентних варіантів лікування. Ми надаємо детальні аналітичні записки щодо зареєстрованих конкурентних опцій лікування в Україні. Це, зокрема, включає експертну оцінку ефективності, безпеки та ціни цих методів лікування.

Аналіз цінових параметрів.. Аналіз цінових параметрів доступних в Україні методів лікування є важливим для розуміння економічних аспектів програм раннього доступу. Ейрхаб надає цю інформацію яка, у свою чергу, може бути цінною для майбутньої стратегії ціноутворення та реімбурсації.

Картування зацікавлених сторін. Виявлення та відображення всіх відповідних зацікавлених сторін, залучених до програм раннього доступу, включаючи регуляторні органи, комітети з етики, групи захисту прав пацієнтів, постачальників медичних послуг і фармацевтичні компанії.

Рекомендації та Комунікаційний План Формулювання рекомендацій для учасників процесу прийняття рішень, наприклад фармацевтичних компаній, і розробка комплексного плану комунікації. Цей план має враховувати потреби та очікування кожної групи зацікавлених сторін.

Аналіз медичної інфраструктури. Визначення закладів охорони здоров’я та лікуючих лікарів, які бажають брати участь у програмах раннього доступу за конкретними показаннями. Оцінка їхньої готовності та бажання співпрацювати має вирішальне значення для успіху програми.

Якщо у вас є інтерес до подальшого та глибшого вивчення питань щодо програм раннього або розширеного доступу в Україні, Польщі, країнах Балтійського регіону, Центральної Азії чи Південного Кавказу, пишіть напряму нашим експертам — Євгену Бровку або Анастасії Гавриш.